Fra idé til legemiddel

Utviklingen av et nytt legemiddel tar rundt 12 år, og inkluderer omfattende arbeid og store investeringer. For å oppnå farmasøytisk innovasjon trengs dyptgående samarbeid mellom farmasøytisk industri, helsepersonell og/eller akademiske institusjoner som innehar den nødvendige ekspertisen, på et høyt nivå. Globalt jobber over 8100 ansatte innenfor forskning og utvikling, eller i medisinsk avdeling, i Boehringer Ingelheim.

Før vi setter i gang et utviklingsprosjekt for et legemiddel må vi besvare noen spørsmål. For eksempel, hva er behovet for innovativ behandling innenfor et spesifikt sykdomsområde? Og: har vi fullt ut forstått underliggende årsaker til sykdommen? Svarene på slike spørsmål, med flere forsøker vi å finne gjennom samtaler med spesialister. Videre begynner jakten på et molekyl, en substans eller en komponent, som for eksempel enzymer eller ligand for en reseptor. Når vi har identifisert en substans, starter prosessen med å utvikle en rekke varianter av substansen som altså er designet til å adressere spørsmålene vi innledningsvis har identifisert. En tommelfingerregel er at bare 10 av 10000 substanser ender opp med å bli testet i et klinisk utviklingsprogram. Av disse 10 vil bare 1 substans ende opp på i apoteket tilgjengelig for pasienten.

Utvikling av et medikament innebærer vanligvis investeringer på over 1 milliard Euro.

Klinisk utprøving

Etter å ha identifisert og etablert en substans kan forskerne begynne å se nærmere på virkeevnen. Til dette trengs omfattende tester hvor man bedømmer effekt og toleranseprofil. Utprøvingen pågår ofte over fem år. Kun substanser med en veldokumentert effektivitet og toleranseprofil går videre til neste utviklingsstadium.

Suksess eller fiasko? 

De første menneskelige utprøvninger av substanser som har vært passert den pre-kliniske fase, foregår vanligvis på en liten gruppe friske, frivillige voksne (test fase 1) for å identifisere hvorvidt medikamentet oppviser antatt effekt og for å vurdere tolerabilitet og bivirkninger. Medikamentet blir deretter testet for effekt, toleranse og dosevinduer på rundt 100 til 500 frivillige pasienter gjennom såkalte fase 2 studier som innebærer samarbeid med studiesentre. Deretter utføres det storstilte studier som gjennomføres over flere år og involverer hundrevis, eller tusenvis, av pasienter, for å bekrefte hvorvidt tidligere resultater også gjelder for et større antall pasienter (fase 3). Utprøvninger på barn gjennomføres etter at alle utprøvninger på voksne er gjennomført og at substansen blant voksne har en akseptabel nytte-/risikoprofil.

Etter at medikamentets effekt- og toleranseprofil er etablert kan forskerne sammenstille resultatene og søke om godkjenning hos gjeldende legemiddelmyndighet. For Norge er det Statens legemiddelverk og EMA som vurderer og godkjenner legemidler. Dersom denne vurderingen er positiv kan medikamentet bli satt i kommersiell produksjon og bli gjort tilgjengelig for pasienter og behandlere.